טיפול גנטי בניוון רשתית רטוב הקשור לגיל

נתונים חדשים מביאים בשורה מבטיחה למטופלים שעוברים טיפול בהזרקה תוך עינית במהלך טיפול גנטי: הסיכוי לשמור על הראייה הוא גבוה.

טיפול בגנים עשוי לתת מענה לאחד הגורמים השכיחים ביותר לעיוורון. מנתונים שהוצגו, ששה חולים הסובלים מניוון מקולרי רטוב הקשור לגיל, עברו לפחות חצי שנה מבלי לקבל זריקות עיניים המיועדות לשליטה במחלה, ואשר ניתנות, לרוב, כל ארבעה עד ששה שבועות. החוקרים אומרים שהם מקווים שטיפול בגנים יפטור את החולים מזריקות עיניים על בסיס חודשי, באמצעות מתן טיפול גנטי, שגם ישמור על הראייה לפרק זמן ממושך יותר.

החוקר הראשי, ד"ר סילארד קיס, מנהל מחקר קליני וראש תחום הרשתית במחלקה לרפואת עיניים במכללת וייל קורנל הרפואית בניו יורק, אומר שמדובר בטיפול המהפכני הבא בניוון רשתית. לדבריו הוא צופה שניתן יהיה לקבל טיפול גנטי בניוון רשתית רטוב במהלך שלוש, עד חמש השנים הבאות, בהתאם לתוצאות מחקרים נוספים ואישורים רגולטוריים שונים.

ניוון רשתית הוא הגורם השכיח ביותר לאובדן ראייה ועיוורון בקרב אמריקאים מעל גיל 50, ומשפיע על כ -2.1 מיליון איש בפריסה ארצית, מספר שצפוי לעלות ככל שהאוכלוסייה מתבגרת. ניוון רשתית רטוב היא מחלת עיניים ניוונית שמתרחשת כשחלק מהרשתית נפגע. הנזק נגרם עקב כלי דם פתוגלוגים חדשים שנוצרים בחלק האחורי של העין, מאחורי הרשתית. כלי דם אלו דולפים וגורמים לפגיעה בתאים המאפשרים ראייה, ומחלישים אותם.

הפיתוח המהפכני הראשון בטיפול בניוון רשתית רטוב התרחש לפני מעט יותר מעשור, עם הצגת תרופה נוגדי VEGF. זה היה הטיפול הראשון שעיכב את היווצרותם של כלי הדם המזיקים, ואשר איפשר ליותר מ- 90 אחוז מהמטופלים לשמור על ראייתם, זאת על פי ניסויים קליניים.

עם זאת, בפועל וב"עולם האמיתי", מחוץ למעבדות הניסוי, אחוז ההצלחה עומד על כ – 50 אחוזים. הסיבה העיקרית לנתון זה היא שחולים רבים אינם מטופלים. מרבית האנשים הסובלים מניוון רשתית צריכים לסור למרפאת העיניים בכל ארבעה עד שמונה שבועות כדי לקבל הזרקה ישירה לעיניהם, (עין אחת, או שתי העיניים). לוח זמנים כזה הוא קשה לביצוע עבור אוכלוסייה קשישה שנאבקת עם מחלות נוספות, ועליהם להסתמך על אחרים שיביאו אותם לביקור אצל רופא העיניים.

החוקרים חיפשו אלטרנטיבה טובה יותר לזריקות החודשיות והטיפול בגנים נמצא כאחת החלופות המבטיחות יותר לטיפול נגד VEGF לטווח הארוך.

מטרת המחקר של ד"ר קיס היא פיתוח תרפיה גנטית אשר מאפשרת לעין לייצר נוגדים משלה ל – VEGF. הטיפול הגנטי האידיאלי לא יינתן באמצעות הליך כירורגי בחדר ניתוח, אלא באמצעות הזרקה לעין , אותה ניתן לעשות במרפאת הרופא, ממש כמו שנעשה טיפול שגרתי נגד VEGF כיום.

לשם כך, ד"ר קיס ועמיתיו פיתחו וקטור מתקדם, שיכול להכניס לתאי העין חומר גנטי היוצר מולקולה הדומה לתרופה אנטי-VEGF ושנמצאת בשימוש נרחב, בשם "aflibercept" (אילייה). ברגע שהוחדר לתוך התאים, רצף ה- DNA מתחיל לייצר את החלבון הלא-מושכל.

ד"ר קיס הסביר כי המטרה היא טיפול אפשרי שנעשה וייעשה. יתכן שיהיה צורך במאיץ מדי פעם, אך טיפול גנטי מסוג זה יכול להימשך לכל החיים.

במחקרים על בעלי חיים, ד"ר קיס ועמיתיו הראו כי הטיפול הגנטי אפקטיבי באותה מדיה כמו זריקת aflibercept, (אילייה) עם תופעות לוואי מינוריות וברות ניהול.

המחקר יוצג במפגש השנתי ה -123 של האקדמיה האמריקאית לרפואת עיניים, עם נתונים מוקדמים על הנבדקים האנושיים הראשונים שטופלו. הניסוי הקליני בשלב הראשון תיעד עד כה 12 מטופלים שקיבלו זריקה בודדת לטיפול גנטי בניוון רשתית רטוב, ומאז שנכנסו לניסוי (לפני הניסוי המשתתפים קיבלו בממוצע 35 הזרקות בתדירות של פעם בחודש) לא נזקקו לטיפולים נוספים במהלך ששת החודשים הראשונים.

 

אולי יעניין אותך גם:

טיפול טבעי בניוון רשתית

מחקרים נוספים על ניוון רשתית